Factores neurotróficos y su efecto neuroprotector en un modelo murino de degeneración neuronal selectiva

Abstract

[ES]Las enfermedades neurodegenerativas son patologías del SNC o periférico que se caracterizan por la pérdida progresiva de elementos neurales. La búsqueda de nuevas terapias que puedan frenar o paliar el proceso de muerte celular que acompaña a estas enfermedades es un desafío que la comunidad científica ha afrontado en las últimas décadas. A pesar de que en la actualidad existen medicamentos que alivian los síntomas, todavía no se ha encontrado un tratamiento que sea realmente eficaz para detener o frenar la progresión de estas graves afecciones. Cada vez hay más estudios que proponen las terapias con factores neurotróficos como las más prometedoras para conseguir tal deseada paliación, por su papel en el desarrollo, diferenciación, proliferación y supervivencia de las células nerviosas. En este sentido, la investigación con modelos animales de enfermedades neurodegenerativas juega un papel fundamental en el diseño de nuevos tratamientos y la evaluación de su eficacia en estudios preclínicos. En la presente Tesis Doctoral usaremos el ratón PCD, modelo directo de la patología humana CONDCA que, además de presentar una gran utilidad para estudiar diferentes procesos de degeneración neuronal selectiva, sirve para evaluar diferentes tratamientos farmacológicos. La degeneración rápida y selectiva de las células de Purkinje del cerebelo de este ratón permite estudiar cómo el deterioro progresivo puede afectar al comportamiento motor, cognitivo y social, y cómo podemos, en su caso, evitar esta disfunción tras un tratamiento farmacológico. Por lo tanto, la hipótesis de la presente Tesis Doctoral es que el tratamiento con factores neurotróficos tiene efectos neuroprotectores en el modelo PCD de degeneración neuronal selectiva.