Factores pronósticos y estrategias de manejo clínico de la gammapatía monoclonal de significado incierto y la amiloidosis de cadenas ligeras de las inmunoglobulinas

Abstract

[ES] Los objetivos de esta tesis son los siguientes: 1. Estudiar la prevalencia y la incidencia de la gammapatía monoclonal de significado incierto en nuestra serie. 2. Identificar factores pronósticos al diagnóstico y determinar la evolución de los pacientes con gammapatía monoclonal de significado incierto en términos de progresión. 3. Validar el modelo de estratificación pronóstica de la Clínica Mayo y el modelo del patrón fenotípico GMSI-like. 4. Analizar retrospectivamente la realización de aspirado/biopsia de MO en los pacientes con gammapatía monoclonal de significado incierto y aplicar el modelo iStopMM de predicción para ver cuántos pacientes se beneficiaron del aspirado/biopsia de MO y en cuántos se podría haber evitado o diferido. 4.1 Evaluar si el modelo iStopMM permite predecir una infiltración mayor por células plasmáticas con inmunofenotipo patológico. 5. Analizar las características clínicas de los pacientes con amiloidosis AL de un centro terciario de referencia. 6. Identificar factores pronósticos al diagnóstico capaces de predecir supervivencia libre de progresión y supervivencia global. 7. Validar el modelo pronóstico revisado de la Clínica Mayo 2012 y la modificación europea del sistema de la Clínica Mayo 2004. 8. Analizar las características clínico-biológicas de los pacientes que fallecieron precozmente e identificar factores pronósticos de mortalidad precoz. 9. Describir los tratamientos utilizados para tratar a los pacientes con amiloidosis AL de nuevo diagnóstico en un centro de referencia a lo largo de 25 años. 10. Evaluar la respuesta obtenida con dichos tratamientos en términos de respuesta hematológica y orgánica y el impacto de las respuestas en la supervivencia libre de progresión y en la supervivencia global. 11. Analizar el impacto de la realización de trasplante autólogo, tanto en términos de respuesta hematológica y respuesta orgánica al día +100, como en términos de supervivencia. 11.1. Identificar factores predictores de respuesta al trasplante autólogo. 12. Analizar el impacto de la introducción del daratumumab en la respuesta hematológica, la respuesta orgánica, la supervivencia libre de progresión y la supervivencia global de la serie.