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Título
Moduladores de la proteína CFTR en el tratamiento de la Fibrosis Quística
Autor(es)
Director(es)
Materia
Fibrosis quística
Proteína CFTR
Fecha de publicación
2022-06
Resumen
La Fibrosis Quística (FQ) es una enfermedad genética que afecta principalmente a los pulmones, páncreas, intestino, hígado, glándulas sudoríparas y órganos sexuales. Está causada por mutaciones en el gen que codifica la proteína CFTR, que causan defectos en el transporte de iones en la membrana de las células epiteliales.
Según la Fundación Americana de Fibrosis Quística unas 70.000 personas en el mundo padecen esta enfermedad. Si bien existen líneas de tratamiento convencionales para la FQ, la necesidad de evitar su progresión a edades tempranas y los problemas secundarios a estos tratamientos convencionales, hacen necesario descubrir nuevas estrategias terapéuticas. El desarrollo de fármacos moduladores de la proteína CFTR representa una línea de tratamiento prometedora.
El objetivo de este trabajo consiste en el estudio de la eficacia y seguridad de las nuevas terapias moduladoras de la CFTR en el tratamiento de la FQ.
Se realizó una búsqueda bibliográfica en la base de datos PubMed utilizando las palabras clave: “tezacaftor/ivacaftor”, “elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor”, “cystic fibrosis”, “efficacy”, “toxicity” y “clinical trials”.
Definimos la eficacia en términos del cambio del porcentaje de FEV1 predicho, el cambio en la concentración de cloruro en sudor y la puntuación obtenida en la escala CFQ-R. Evaluamos la seguridad farmacológica en términos de efectos adversos.
Tanto, Tezacaftor/Ivacaftor como, Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor demostraron ser altamente eficaces y el perfil de seguridad en ambas resultó satisfactorio. Se concluye que las terapias moduladoras de la proteína CFTR son una línea de tratamiento esperanzadora para la FQ.
URI
Colecciones